7款罕见病药已进医保,患儿家长:我们能畅想未来了!******
“太好了,我们终于敢用药,用得起药,能畅想未来了。”1月18日下午,在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后,正在工作中的珺宝妈妈,用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元,被纳入医保,到更多的罕见病药物大幅降价,越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中,包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功,被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日,珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型,他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗,活不过半岁。珺宝确诊时,治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言,妈妈选择了口服的利司扑兰,但当时6.38万元/瓶的价格,也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样?能坚持治疗吗?”珺宝妈妈说,每个SMA患儿的家庭,都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说,“我们家里还有房,绝对不会放弃。”
2021年12月,听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时,珺宝妈妈也为之振奋,并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶,让业内猜测,或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病,其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织,我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻,也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高,将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布,包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功,虽然具体的谈判价格还未公布,但从央视播出的谈判现场视频来看,该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶,“太好了,我们终于敢用药,用得起药,能畅想未来了。”1月18日下午,得知这一消息后,正在工作中的珺宝妈妈,用激动的声音在电话中告诉新京报记者,她算了一笔账,按珺宝目前20斤的体重计算,26天用一瓶,即便体重有一些增长,一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同,治疗费用会有差别。但与之前的药价相比,如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动,应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保,真的是拼了,现在提起来依然很激动。”时隔一年多,再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻,SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动,声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元,2021年的那场灵魂砍价依然历历在目,国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”,让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中,7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日,2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可,在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日,已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现,2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为:利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液,伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中,拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE),该病是一种罕见遗传病,主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿,75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测,其中,喉部发生水肿时进展迅速,若抢救不及时,平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计,我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿,其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物,可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶,降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗,从而降低水肿发作频次,保障患者回归正常生活,中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示,“拉那利尤单抗被纳入医保目录后,中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标,对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保,患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示,以《第一批罕见病目录》为统计口径,截至10月,按照赠药后患者用药负担为基准,共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市,这些药也被称为高值罕见病药。其中,渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α,在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市,小可妈妈便开始关注这个药,一家人对于诺西那生钠的渴望,如同所有SMA患儿及其家庭一样,是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁,就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年,19岁的小可终于用上了诺西那生钠,不过很多损伤已经造成,用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到,孩子已经能用上点劲儿配合康复了,这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力,只要康复不断,坚持用药,相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说,每一针诺西那生钠,在医保报销后的自费部分约9000余元/针,虽然比以前便宜了很多,但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始,小可便每年只需要注射三针,一年不到三万元,终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示,共有908名患者在使用诺西那生钠,其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用,占比约76.4%。彼时,尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰,仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示,两类药物用药人数不同,可能与诺西那生钠进入医保有关,医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一,该目录已纳入121种罕见病。数据显示,121种罕见病中,86种病全球有药,77种罕见病在国内有药,另有9种罕见病处于“境外有药,境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后,已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批,其中的58种药被纳入国家医保目录,覆盖28种罕见病。
2019年以来,有22种罕见病药通过国家医保谈判进入,包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物,部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液,在获批当年便纳入医保。仅2021年一年,就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录,价格平均降幅达65%,给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是,同为高值罕见病药,法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元,但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年,一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳,曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利,但却只是个案,法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者,还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动,有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言,经国谈被纳入国家医保目录,只是药物可及道路上的重要一步,患者最终能否顺利用上药,依然面临很多环节,在实际执行过程中,高值罕见病药进院难的问题,又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉,非常兴奋,群里都炸锅了,但没想到为了用上这款药,后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说,病友会登记在册的全国患者近600人,除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外,目前仅有约200人用上了瑞普佳,很多患者在地方面临瑞普佳入院难,无药可用的局面。作为高值罕见病药,并不是所有医院都愿意引进瑞普佳,“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院?
“在最后环节,往往是我们患者不动,其他环节就不动,即便是在一些政策比较好的省市,也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说,目前除了部分省份,如广东、安徽、江苏等政策较好,患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外,还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上,就有罕见病药企业代表坦言,“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购,还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步,要进入医院,还需要有医生提单、开药事会,通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”,2018年以来,国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件,推动国谈药品落地,包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求,医保部门对实行单独支付的谈判药品,不纳入定点医疗机构总额范围;对实行DRG等支付方式改革的病种,要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列,不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围,不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中,不少医院、科室依然顾虑重重,“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过,国家医保局明确表示,谈判药品落地进展事关患者受益程度,将形成推动谈判药品落地的合力,积极采取措施加以推进;并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制,让暂时进不去医院的谈判药品先进药店;加强对各地的监测评估和督促指导,强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的,能有药物进入医保目录,也有一份责任感,希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言,如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通,就很难再有企业愿意降价进医保,希望相关部门能联手,提高医院对罕见病的认识,持续推动国谈罕见病药入院,真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
我的丈夫 我的蜜月******
范瑞娟(1957年2月)
1月1日,这是个多么令人喜悦的日子。旧的过去,新的来临了。我和伯鸿就是这一天结婚。
结婚的前几天,我们要到区人民委员会去登记,临去之前,我和他开了一个玩笑。我对他说:“结婚登记处的人为了执行婚姻法,对于男方询问得特别详细,你要小心准备了。”他却若无其事地说:“一切事情都可公开,既合法又合道德,不用愁虑。”我笑了笑告诉他:“人心难测的,就有这样两位青年男女,他们交往了一个时期后,到政府去登记结婚。登记处的人问女方结婚是否自愿,女方没有表示,急得男方满头大汗。最后女的摇了摇头,登记就没有成功。假如我们的事我也摇摇头,看你怎么办?”他调皮地说:“你要会摇头的话,祝英台就不会为着真正的爱情去牺牲了。”我不由得大笑起来,我知道他这句话是因为我经常扮演梁山伯而说的。
新房里的重逢
结婚,事先没有通知别人。可是,那天上海越剧院的朋友都来了。演夜场的,下装之后还赶到我们家里。尽管我们准备了吃的和玩的招待他们,可是总有一点不放心,因为院里有好些人是闹新房的能手,尤其一个做音乐创作的朋友不好办,只要他在场,非要把人闹得够受不可。为此,在新房里真叫我又喜又怕。可是,事件的发展又往往出人意外,当我担心的那位先生随着众人拥进了新房之后,伯鸿和他都怔了,原来他们是分别了8年彼此不知下落的老朋友。由于这个意外的重逢,这次闹房得以安全度过,我们在大家的要求之下合作穿了针,互相喂了糖,报告了恋爱的经过之后,大家就放过我们了。
袁雪芬、傅全香都要送礼,被我阻止了。但送礼的人还是有。最有趣的是我的文化老师,她送给我们一对花烛。这对散放着柔和光彩的花烛,给我们的新房里增加了不少喜悦气氛。当最后一个贺喜的人离开之后,它仍旧燃烧着,按照婆婆的意见,靠近烛台的墙上,悬着一个福禄袋,因为找不到铁剑,我把那把跟着我受尽风霜在舞台上用的铁剑配在上面。
有缘千里来相会
“有缘千里来相会,无缘对面不相逢,”这是伯鸿刚才回答闹房者的话,它却一直在我心头萦回。我和他在相识之前,已经有了长时间的通信。他的妹妹是我的朋友,通过她使我对伯鸿的家庭,以及他幼年时代的生活,有了透彻的了解,真像我们在一起长大的一样。去年9月,我们第一次相见,不知怎的,自此以后,他的形影深深地刻在我的心头,再也移不掉。终于我和他结成了终身伴侣。
对于婚姻问题,我过去的确不打算考虑的。准备趁自己年轻把自己演戏所得积蓄点钱,将来隐避到乡下去度过艺人在旧社会都不可避免的悲苦的晚年。但是,中国解放了,一切都变了。对于整个社会,我由痛恨而热爱,我爱一切,第一次感到生活意志的旺盛。现在,艺术成了我的生命,我要把我的一生,献给祖国的艺术事业。
在蜜月里
结婚之后,我们到苏州去游玩了几天,然后在上海度过了蜜月。在这些日子里,伯鸿仍到中国青年报上海记者站工作,我每天也到越剧院去。早上,伯鸿知道我睡得晚,又是易被惊醒的人,他总是抱着衣服轻步走到外室去穿。晚上,我回到家里,他已经静静地坐在桌前看书了。他总是把他从书上看到的或者采访中遇见的“故事”一一讲给我听。有时候我们一起去观看越剧,回家以后,我要他提些意见,他却笑笑默不作答。怎么办呢?我就用这样的话去激他:“原来嘛,你对越剧是没有感情的。”于是他急了,不得不将他的意见原原本本地讲出来。他是爱好戏剧的,同时还爱好音乐。当院里正在讨论音乐问题时,我把我的看法提出来和他商量;也是这样,开头他总是默默无声,到后来才将自己的见解详细地发表。我们谈了很多问题,有融洽一致的地方,也有分歧。我们总是这样结束我们的谈论:“我们懂得太少了。”因此,我们有个打算,要大量地买些书,提高我们的业务、知识和艺术修养。
我的丈夫
我的丈夫是一个对生活并不十分计较、对工作却十分热爱的人。有一次为了添置几件衣服,我拿回几个呢料的样品,问他喜欢哪一种。不料他淡淡地回答:“任何一种都可以。”一个月以来我还不知道他喜爱什么菜,仿佛他什么菜都很爱吃。可是这却使我这个作为妻子的人有些踌躇了。他认为:“我们的生活比过去好多了,不能够因为革命胜利而得意忘形,奢侈浪费。”他平日总是和颜悦色的,可是有一次我见到了他严肃的脸色。我对报社记者约我写稿表示讨厌,认为这是一件麻烦事。他批评我这样是不对的,并要我认真地写好那篇稿子。我觉得他的意见很正确,终于把稿子写成了。原来他对自己的职业是非常敬重和热爱的,这也影响了我,如我曾经考虑过:“现在我演小生,将来演什么角色呢?”在这种问题面前,他是十分果断的,他表示,我应该将小生演到底。我也就决定这样做。
慈祥的婆婆
1月底,我离开上海赴东北演出。路过南京时,在那里演出了两星期。伯鸿的父亲在南京工作,于是我又有机会和婆婆在一起生活了一段时间。开始我很担心,婆媳关系不好是常有的事,我的婆婆不知怎样。可是没有几天我就感到我婆婆是慈祥而热心的人,在我演出时间,她经常等候我直到深夜,在我临睡之前她跟我总要喃喃地谈些心里话。我们谈得十分投机,计划着将来如何生活,使每一夜过得都很有趣。我的担心成了多余,很快地我从我婆婆身上找到了我已去世的母亲的温暖和母爱。离开南京的那天,我和婆婆真是难舍难分。眼泪从她老人家眼里流下来,我也哭了。只能硬着头皮背身离开。新社会是幸福的,我在这幸福的社会里又得到了幸福的家庭。可是,我也不能摆脱幸福中产生的苦闷。我觉得自己的才能太少了,我觉得人民给我的荣誉太大了,国家给我的照顾太多了,我担心自己会辜负他们。怎么办呢?我已经定了进修计划,决心不畏艰难努力。
(1957年2月)
(文图:赵筱尘 巫邓炎)